Thuốc thử nghiệm của Lilly làm giảm yếu tố nguy cơ bệnh tim di truyền tới 94% trong thử nghiệm

Ảnh: Jesse Orrico/Unsplash

Liều cao nhất của một loại thuốc thử nghiệm được phát triển bởi Eli Lilly đã làm giảm đáng kể mức độ của một yếu tố nguy cơ di truyền gây bệnh tim trong một thử nghiệm giai đoạn giữa, theo dữ liệu được trình bày tại một hội nghị y khoa quan trọng vào Chủ nhật.

Thuốc này, lepodisiran, đã giảm mức độ lipoprotein(a), hay Lp(a), trung bình 93,9% so với giả dược sau sáu tháng sau một liều duy nhất 400 miligam. Có 72 bệnh nhân tham gia nhóm 400 mg của nghiên cứu, trong khi 69 người nhận giả dược.

Sau liều thứ hai 400 mg được tiêm sau sáu tháng, các bệnh nhân đã giảm trung bình gần 95% trong 12 tháng.

Không có sự kiện phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc được báo cáo.

“Điều chúng ta có là một loại thuốc có thể làm giảm lipoprotein(a) với tần suất tiêm rất ít”, Tiến sĩ Steven Nissen, tác giả nghiên cứu và là bác sĩ tim mạch lâu năm tại Cleveland Clinic, cho biết trong một cuộc phỏng vấn. Nissen đã trình bày kết quả tại hội nghị của Hội Tim Mạch Mỹ tại Chicago. Kết quả cũng đã được đăng trên Tạp chí Y học New England.

Thuốc của Lilly là một trong số những loại thuốc đang được thử nghiệm để điều trị mức Lp(a) cao, một yếu tố nguy cơ gây bệnh tim ảnh hưởng đến khoảng 1,4 tỷ người trên toàn thế giới, trong đó có 64 triệu người tại Mỹ.

Khác với LDL, loại cholesterol xấu có thể điều trị bằng chế độ ăn uống và thuốc statin, hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho Lp(a), và ít người biết họ có mức Lp(a) cao.

Mức Lp(a) cao có thể làm tăng đáng kể nguy cơ đau tim, đột quỵ, hẹp van động mạch chủ và bệnh động mạch ngoại biên, một tình trạng tích tụ mảng bám mỡ trong động mạch. Những người có nguồn gốc châu Phi có nguy cơ cao nhất.

Lilly đã chuyển lepodisiran vào các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối.

Ảnh: Bloomberg

Mặc dù thuốc làm giảm yếu tố nguy cơ tim mạch, nhưng cần phải có các thử nghiệm lớn để chứng minh rằng việc giảm Lp(a) thực sự làm giảm nguy cơ đau tim và các sự kiện tim mạch nghiêm trọng khác, Tiến sĩ Nissen cho biết.

Lilly hiện đang tiến hành một thử nghiệm giai đoạn 3 thứ hai để kiểm tra liệu việc giảm Lp(a) có thực sự làm giảm những nguy cơ này hay không. Nissen cho biết việc tuyển dụng bệnh nhân cho thử nghiệm này sẽ hoàn tất trong năm nay.

Các phương pháp điều trị tiêm khác cho Lp(a) đang được phát triển bao gồm zerlasiran của Silence Therapeutics, olpasiran của Amgen và pelacarsen từ Novartis.

Lilly cũng đang thử nghiệm muvalaplin, loại thuốc uống duy nhất cho Lp(a) trong các thử nghiệm lâm sàng.

Merck tuần trước đã ký hợp đồng cấp phép với Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals để thử nghiệm viên thuốc Lp(a) thử nghiệm của họ có tên HRS-5346.