FDA phê duyệt liệu pháp đầu tiên điều trị bệnh thận hiếm

FDA đã phê duyệt một loại thuốc là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất dành cho người lớn bị bệnh C3 glomerulopathy (C3G) để giảm protein trong nước tiểu. Khác với các phương pháp điều trị trước đây chỉ tập trung vào việc kiểm soát triệu chứng, việc phê duyệt này đánh dấu bước tiến với liệu pháp điều trị nhắm vào nguyên nhân gây bệnh.

Ảnh: Internet

C3G xảy ra khi hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức, dẫn đến sự tích tụ của một loại protein gọi là C3 trong thận. Điều này gây ra viêm nhiễm, có thể làm tổn thương thận theo thời gian. Các triệu chứng của bệnh bao gồm có protein hoặc máu trong nước tiểu, sưng tấy, và trong những trường hợp nghiêm trọng có thể dẫn đến suy thận cần phải chạy thận nhân tạo hoặc ghép thận. C3G thường ảnh hưởng đến người trẻ, làm suy giảm sức khỏe và chất lượng cuộc sống của họ. Trong khi các phương pháp điều trị hiện tại giúp kiểm soát các triệu chứng, thì vẫn cần có thuốc để điều trị nguyên nhân gốc rễ của bệnh.

Thuốc có tên là iptacopan, bán dưới tên thương mại Fabhalta, hoạt động bằng cách ngăn chặn yếu tố B trong hệ thống miễn dịch, giảm sự tích tụ của C3 và viêm nhiễm. Fabhalta được FDA phê duyệt lần đầu tiên vào tháng 12 năm 2023 cho các bệnh liên quan đến miễn dịch. Giờ đây, nó được phê duyệt để giảm proteinuria –tức là lượng protein trong nước tiểu – ở bệnh nhân bị C3G, theo thông báo từ Novartis, nhà sản xuất thuốc.

Một thử nghiệm lâm sàng kéo dài một năm với sự tham gia của bệnh nhân trưởng thành bị C3G đã được thực hiện để tìm hiểu mức độ an toàn của Fabhalta khi sử dụng hai lần một ngày và hiệu quả của thuốc. Trong sáu tháng đầu, những người tham gia thử nghiệm được cho dùng Fabhalta hoặc giả dược kèm chăm sóc hỗ trợ. Trong sáu tháng tiếp theo, tất cả các bệnh nhân đều dùng Fabhalta. Kết quả cho thấy Fabhalta giảm đáng kể proteinuria chỉ trong vòng hai tuần, và tác dụng kéo dài đến một năm. Những bệnh nhân chuyển sang dùng Fabhalta sau đó cũng có sự cải thiện tương tự.

Fabhalta được đánh giá là dung nạp tốt, không có mối lo ngại mới về an toàn. Các tác dụng phụ phổ biến bao gồm đau đầu, đau họng, nghẹt mũi, buồn nôn, tiêu chảy, đau bụng, phát ban, và các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn hoặc virus. Các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể bao gồm tăng mức cholesterol và triglyceride trong máu.

Ảnh: Internet

Fabhalta chỉ có thể được sử dụng qua một chương trình an toàn đặc biệt gọi là REMS (Chiến Lược Đánh Giá và Giảm Thiểu Rủi Ro). Điều này là do thuốc có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng. Để bảo vệ chống lại các nhiễm trùng này, những người dùng thuốc cần phải tiêm phòng một số loại vắc-xin trước khi bắt đầu điều trị.

Họ phải được tiêm phòng vi khuẩn Streptococcus pneumoniae (gây viêm phổi và các nhiễm trùng khác) và Neisseria meningitidis (gây viêm màng não) ít nhất hai tuần trước khi dùng liều Fabhalta đầu tiên.

Trước khi dùng Fabhalta, bệnh nhân nên thông báo cho bác sĩ nếu họ có vấn đề về gan, sốt hoặc nhiễm trùng. Bệnh nhân cũng cần cho bác sĩ biết nếu họ đang mang thai hoặc cho con bú, vì sự an toàn của Fabhalta khi mang thai và cho con bú chưa được xác định rõ ràng. Bệnh nhân không nên cho con bú trong suốt quá trình điều trị và trong năm ngày sau liều cuối cùng của Fabhalta. Bệnh nhân cũng cần cho bác sĩ biết về tất cả các loại thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn, vitamin và thực phẩm chức năng họ đang dùng, vì những thứ này có thể can thiệp vào tác dụng của Fabhalta hoặc gây ra tác dụng phụ. Những người dùng thuốc cũng cần mang theo Thẻ An Toàn Bệnh Nhân (do bác sĩ cấp) trong suốt quá trình điều trị và trong hai tuần sau liều cuối cùng của Fabhalta. Bệnh nhân phải báo ngay cho bác sĩ nếu có bất kỳ dấu hiệu nào của nhiễm trùng nghiêm trọng, như sốt kèm ớn lạnh, đau đầu, phát ban, đau ngực và ho, da lạnh và ẩm, lú lẫn, hoặc đau cơ.