Thuốc mới mang lại hy vọng cho người có Cholesterol Lipoprotein(a) cao

Bà Bernadette McLaughlin, 66 tuổi, sống tại Manhattan, thường đi bộ 10 dặm mỗi ngày, ăn chủ yếu rau củ và đậu phụ. Các chỉ số cholesterol thông thường của bà nhìn chung đều ở mức tốt. Tuy nhiên, có một con số khiến các bác sĩ tim mạch không khỏi lo ngại – chỉ số lipoprotein(a), thường được viết tắt là Lp(a), của bà cao hơn gấp năm lần mức có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch hoặc đột quỵ sớm trong cuộc đời. Đây là một tình trạng di truyền, ít được biết đến nhưng khá phổ biến, ảnh hưởng đến 1 trong 5 người. Mẹ và bà ngoại của McLaughlin đều qua đời vì bệnh tim mạch.

Hiện không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho tình trạng Lp(a) cao, nhưng 5 loại thuốc mới đang được nghiên cứu, trong đó hai loại – Muvalaplin và Zerlasiran – đã tiến một bước gần hơn đến sự xem xét của FDA vào mùa thu năm ngoái.

Ảnh: Internet

Các loại thuốc mới đầy hứa hẹn

Muvalaplin

Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II, thuốc này giảm mức Lp(a) tới 86%, gây ngạc nhiên cho các nhà nghiên cứu. Đây là dạng thuốc viên uống, thay vì dạng tiêm, nên có thể sẽ được người bệnh ưa chuộng hơn và có giá thành thấp hơn.

Pelacarsen

Được xem là ứng viên hàng đầu trong số các loại thuốc thử nghiệm, Pelacarsen ở dạng tiêm và có thể có kết quả cuối cùng vào cuối năm nay.

Bà McLaughlin, người đang làm trợ lý cho những người bị sa sút trí tuệ, chia sẻ rằng việc phê duyệt bất kỳ loại thuốc nào sẽ “thay đổi cuộc sống” của bà.
Bà nói: “Khía cạnh tâm lý là điều khiến tôi gặp khó khăn nhiều nhất. Vì lúc nào tôi cũng tự hỏi rằng liệu có phải đây là cơn đau tim sắp xảy ra hay không”.

Hiện tại, hầu hết mọi người không biết mình có mức Lp(a) cao cho đến khi họ bị đau tim hoặc đột quỵ, bởi xét nghiệm này chưa phổ biến. Tuy nhiên, việc kiểm tra đang ngày càng được khuyến khích hơn. Đầu năm nay, Hiệp hội Mỡ Máu Quốc gia Mỹ đã khuyến cáo rằng mỗi người nên được kiểm tra Lp(a) ít nhất một lần trong đời.

Tiến bộ trong các thử nghiệm lâm sàng

Tất cả 5 loại thuốc mới đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong việc giảm mức Lp(a) ở các thử nghiệm nhỏ. Tuy nhiên, điều FDA quan tâm là liệu chúng có thể giảm nguy cơ đau tim hoặc đột quỵ trong các thử nghiệm lớn hơn hay không.

Cập nhật về các loại thuốc

1. Pelacarsen: Thử nghiệm giai đoạn III sẽ kết thúc vào tháng 5/2025. Trước đó, thuốc đã giảm Lp(a) tới 80% trong giai đoạn II. Thuốc được tiêm mỗi tháng một lần.
2. Olpasiran: Dạng tiêm mỗi ba tháng, với thử nghiệm giai đoạn III sẽ kết thúc vào tháng 12/2026. Giai đoạn II cho thấy thuốc giảm Lp(a) hơn 95%, duy trì mức giảm 40-50% gần một năm sau liều cuối.
3. Lepodisiran: Thử nghiệm giai đoạn I cho thấy một mũi tiêm duy nhất có thể giảm Lp(a) 94% trong gần một năm. Đây là thuốc duy nhất được thử nghiệm trên những người có Lp(a) cao mà chưa bị đau tim hay đột quỵ. Kết quả dự kiến có sau năm 2029.
4. Zerlasiran: Giai đoạn II vừa kết thúc, cho thấy các liều tiêm thưa có thể giảm Lp(a) tới 86%.
5. Muvalaplin: Thuốc viên uống hàng ngày, giảm Lp(a) tới 86% trong 12 tuần thử nghiệm giai đoạn II.

Cơ chế hoạt động và lợi thế của Muvalaplin

Phần lớn các thuốc mới hoạt động bằng cách ngăn chặn tín hiệu từ gen LPA, làm giảm việc sản xuất protein chính của Lp(a). Riêng Muvalaplin có cách hoạt động khác biệt – thuốc can thiệp vào quá trình cơ thể tổng hợp Lp(a) ở bên ngoài tế bào, giúp cấu trúc thuốc trở nên nhỏ gọn hơn.

Theo giáo sư Stephen Nicholls, người đứng đầu nghiên cứu Muvalaplin, thuốc này mang lại kết quả tốt hơn mong đợi, với tiềm năng tương đương các loại thuốc tiêm hiện có.

Thêm vào đó, dạng viên uống như Muvalaplin có thể ít tốn kém hơn, dễ sử dụng hơn và phù hợp với những người mắc bệnh gan, bởi thuốc không tác động trực tiếp vào gan.

Ảnh: Internet

Hiểu về tầm quan trọng của kiểm tra Lp(a)

Ước tính, có khoảng 64 triệu người tại Mỹ có nguy cơ mắc bệnh tim mạch sớm do Lp(a) cao, nhưng chỉ khoảng 2% đã được xét nghiệm.

Bà McLaughlin, người tham gia thử nghiệm Lepodisiran, cho biết các loại thuốc này mang lại hy vọng to lớn cho bà: “Tôi có 5 cô con gái, và những loại thuốc này mang lại hy vọng rằng tôi có thể nhìn thấy các cháu của mình lớn lên”.

Bà khuyến khích mọi người nên kiểm tra Lp(a), vì xét nghiệm này đơn giản, chỉ cần làm một lần trong đời. Đồng thời, tổ chức Family Heart Foundation có thể hỗ trợ chi phí xét nghiệm và cung cấp thông tin hữu ích cho người bệnh.

Dù các loại thuốc mới cần thêm thời gian để chứng minh hiệu quả, chúng đã mang lại hy vọng cho hàng triệu người có nguy cơ mắc bệnh tim mạch do Lp(a) cao. Việc nâng cao nhận thức và kiểm tra Lp(a) sớm sẽ giúp nhiều người chủ động hơn trong việc bảo vệ sức khỏe tim mạch của mình.