FDA phê duyệt phác đồ chuẩn bị mới cho ghép tủy xương

Ảnh: Internet

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một phương pháp điều trị mới nhằm giúp bệnh nhân chuẩn bị cho việc ghép tủy xương. Phương pháp này dành cho người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên mắc một số loại ung thư máu, như bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) và hội chứng loạn sản tủy (MDS).

Thuốc được bán dưới tên Grafapex (treosulfan), được sử dụng kết hợp với một loại thuốc khác là fludarabine như một liệu pháp tiền điều trị cho bệnh nhân sắp trải qua ghép tủy xương từ người hiến tặng.

Phương pháp ghép tủy xương từ người hiến tặng, hay còn gọi là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (alloHSCT), thay thế các tế bào gốc không khỏe mạnh bằng tế bào gốc khỏe mạnh và đóng vai trò quan trọng trong điều trị AML và MDS. Trước khi ghép tủy, bệnh nhân được hóa trị, có thể kết hợp hoặc không kết hợp với xạ trị, để tiêu diệt tế bào ung thư và ức chế hệ miễn dịch nhằm tăng tỷ lệ thành công. Quá trình này gọi là điều kiện hóa, có thể ảnh hưởng đến kết quả do các yếu tố như thải ghép, nhiễm trùng, và tác dụng phụ của điều trị.

Treosulfan kết hợp với fludarabine tạo thành một phác đồ điều kiện hóa bằng cách phá hủy chức năng DNA của tế bào ung thư, khiến chúng bị tiêu diệt. Trong khi treosulfan hiện vừa nhận được phê duyệt đầu tiên từ FDA, fludarabine đã được phê duyệt từ năm 1991. Nhà sản xuất Medexus, công ty phát triển Grafapex, cho biết loại thuốc này có thể giúp bệnh nhân sống lâu hơn đồng thời giảm tác dụng phụ, và đã thông báo trong một thông cáo báo chí rằng thuốc sẽ được ra mắt vào nửa đầu năm 2025.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

FDA đã phê duyệt phương pháp điều trị này sau khi xem xét một nghiên cứu với 570 bệnh nhân mắc AML hoặc MDS. Kết quả nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng phác đồ thuốc mới sống lâu hơn so với những người được điều trị bằng phác đồ cũ trước khi ghép tủy xương.

Tổng thể, những bệnh nhân sử dụng phác đồ điều trị mới có nguy cơ tử vong thấp hơn 33% so với những người sử dụng phương pháp cũ.

Tác dụng phụ thường gặp

Các tác dụng phụ phổ biến của thuốc bao gồm:

• Đau cơ và xương.
• Loét miệng.
• Sốt.
• Buồn nôn.
• Phù nề (sưng tấy).
• Nhiễm trùng.
• Nôn mửa.

Phương pháp điều trị này được kỳ vọng sẽ mở ra một lựa chọn hiệu quả hơn, giúp cải thiện kết quả điều trị và tăng cơ hội sống sót cho các bệnh nhân AML và MDS.